Aproximadamente el 50 % de los pacientes pediátricos que reciben un trasplante alogénico de médula ósea desarrollan la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD por sus siglas en inglés) aguda, una condición en la que las células trasplantadas reconocen el cuerpo del receptor como extraño y atacan sus tejidos y órganos. La mitad de estos pacientes no responden al tratamiento inicial con esteroides.
De ahí la importancia de la histórica decisión de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) de aprobar la primera terapia de células estromales mesenquimales (MSC) derivadas de médula ósea de donantes humanos adultos sanos bajo el nombre comercial de RYONCIL® (remestemcel-L).
Sowmya Viswanathan, Presidenta del Comité MSC de la International Society for Cell & Gene Therapy ISCT, destacó la perspectiva del paciente: “La aprobación de RYONCIL® responde a una necesidad urgente y no satisfecha en pacientes pediátricos. La GvHD aguda es una condición dolorosa y, a medida que avanza la insuficiencia orgánica, la calidad de vida se deteriora rápidamente. Esta aprobación es una victoria para los pacientes y sus familias, que ahora pueden contar con una opción de tratamiento viable para una condición debilitante”.
Para el director de IMPACT, Maroun Khoury, esta aprobación representa mucho más que solo un hito regulatorio: “Valida el potencial terapéutico de las MSC y sienta las bases para futuros avances en tratamientos basados en terapia celular avanzada. Actualmente, el campo se encuentra en un punto de inflexión, con oportunidades para aprovechar este éxito y abordar los retos pendientes en el camino hacia aplicaciones clínicas más amplias de la terapéutica con MSC. De hecho, esta primera aprobación de un campo de investigación con más de 35 años de investigación resulta en la creciente aceptación de las terapias celulares como «convencionales» en lugar de experimentales, aunque persisten algunos conceptos erróneos sobre las terapias con células madre”, explicó.
Si bien prodría creerse que la prevalencia de esta enfermedad es baja, las cifras establecen que al menos la mitad de los pacientes pediátricos que reciben un trasplante alogénico de médula ósea desarrollan la enfermedad, la cual puede tener complicaciones graves e incluso mortales. “Las familias afectadas por está enfermedad ven esta aprobación como un gran avance que ofrece esperanza cuando antes las opciones eran limitadas. Las historias de éxito de los ensayos clínicos han contribuido a generar una narrativa positiva en torno a la terapia celular”, afirma Khoury.